IPO Amylyx Pharmaceuticals обзор

IPO Amylyx Pharmaceuticals обзор

Параметры IPO Amylyx Pharmaceuticals

Максимальный объем размещения — 201,2 млн.
Оценка компании — 1,1 млрд.
Цена акций — 18-20
Тикер — AMLX

Участие предлагает брокер Freedom Finance.

Бизнес.

Миссия компании — разработать методы лечения, которые изменят парадигму лечения бокового амиотрофического склероза, или БАС, и широкого спектра нейродегенеративных заболеваний, сохраняя нейроны в живых. В отличие от большинства других клеток в организме, которые регулярно умирают и заменяются в рамках здоровой функции, зрелые нейроны, как правило, не могут восстанавливаться.

В клиниках МЕДСИ проходит месяц информирования о БАС | Филантроп

Продукт-кандидат AMX0035, является первым кандидатом в лекарство, демонстрирующим как функциональные преимущества, так и выживаемость в крупномасштабных клинических испытаниях пациентов с БАС.

IPO Amylyx Pharmaceuticals обзор

В настоящее время не существует одобренных методов лечения БАС, которые показали бы как функциональную пользу, так и выживаемость для пациентов с БАС. Пациентов с БАС обычно лечат рилузолом и эдаравоном, которые носят паллиативный характер. За последние 30 лет только два продукта-кандидата были одобрены для лечения БАС в США и Канаде, и только один продукт-кандидат был одобрен для лечения БАС в Европе. Эти два одобренных препарата, рилузол (продается под названием Rilutek) и эдаравон (продается под названием Radicava в США и Radicut в Японии), часто используются в комбинации. Ожидается, что дальнейшие методы лечения и лекарства, которые могут быть одобрены в будущем, также будут использоваться в сочетании с существующими лекарствами, при отсутствии несовместимости или других препятствий для комбинирования. Например, Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. разрабатывает устную альтернативу Radicava с возможностью подачи NDA в ближайшее время. 

Результативность.

Компания провела 2-ю фазу клинического исследования AD, известное как исследование PEGASUS, чтобы получить данные о безопасности, а также данные об исходной эффективности и биомаркерах, которые могут помочь определить приоритетность дополнительных показаний для применения AMX0035. Первые результаты исследования PEGASUS, опубликованного в ноябре 2021 года, предоставили дополнительные биологические знания об AMX0035, которые помогут информировать о будущих клинических разработках AMX0035 для лечения БА и других потенциальных показаний. Основываясь на этих верхних результатах, AMX0035 соответствовал основной конечной точке исследования PEGASUS — безопасности и переносимости. 6-месячное испытание не имело возможности оценить различия между группами в результатах эффективности, и не было обнаружено различий в недавно разработанном комбинированном исходе когнитивных, функциональных и визуализирующих показателей или во вторичных конечных точках эффективности когнитивных функций, функций и изображений. В этом испытании AMX0035 продемонстрировал значительное влияние на биомаркеры, включая белок тау, фосфорилированный тау по треонину 181, 8-гидрокси-2′-дезоксигуанозину или 8-OHdG и бета-амилоиду 42-40 (амилоид-β1-42, амилоид -ß1-40) в спинномозговой жидкости.

Первичным показателем эффективности для исследования CENTAUR была скорость снижения пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы ALS или общего балла ALSFRS-R . Шкала ALSFRS-R является наиболее широко используемой шкалой оценки ALS в клинической практике и в клинических испытаниях ALS. Исследование CENTAUR достигло своей основной конечной точки со статистически значимым снижением клинического спада среди участников, рандомизированных в AMX0035 (n = 87), по сравнению с плацебо (n = 48) (p-значение 0,03). Эти результаты показали, что пациенты, получавшие AMX0035, набирали в среднем на 2,32 балла выше по шкале ALSFRS-R по сравнению с пациентами, получавшими плацебо через 24 недели, разница 25%. В ходе опроса БАС врачей и исследователей , проведенного при финансовой поддержке Neals, с целью определения того , что процентное уменьшение в ALSFRS-R будет считаться клинически значимой, разница больше чем или равна 20% в ALSFRS-R общий счет был рассмотрен клинически значимым большинством опрошенных врачей и исследователей. 

Общая выживаемость, или ОВ, была проанализирована для всех субъектов, рандомизированных в исследовании CENTAUR (анализ намерения лечить, или ITT, анализ), и сравнены пациенты, первоначально рандомизированные для AMX0035 (n = 89), с пациентами, рандомизированными в группу плацебо (n = 48). Риск смерти был на 44% ниже среди тех, кто первоначально был рандомизирован в группу AMX0035, по сравнению с теми, кто первоначально был рандомизирован в группу плацебо (отношение рисков, или HR, 0,56; 95% доверительный интервал, или CI, в диапазоне от 0,34 до 0,92; и p- значение 0,023). Средняя продолжительность выживаемости составила 25,0 месяцев (95% ДИ от 19,0 до 33,6 месяцев) в группе, ранее рандомизированной для AMX0035 и  18,5 месяцев (95% ДИ от 13,5 до 23,2 месяцев) в группе, ранее рандомизированной для плацебо. Участники, первоначально рандомизированные для группы AMX0035, в среднем получили на 6,5 месяцев более сильное воздействие AMX0035, чем участники, первоначально рандомизированные для группы плацебо.

Материал доступен только по подписке.

Оформить подписку за 1000 рублей в месяц.